Valóban segített a látásban
Ez a cikk már több mint 90 napja készült. A benne szereplő információk elavultak lehetnek.
A Luxturna nevű eljárás kicseréli az öröklött látáskárosodásért felelős hibás gént egy jól működőre. A Spark Therapeutics által kifejlesztett kezelést valóban segített a látásban decemberben hagyta jóvá az FDA az Országos Gyógyszerészeti Intézet amerikai megfelelőjeés a napokban a Massachusetts Eye and Ear kórházban már el is végezték az első beavatkozást egy 13 éves fiún, Jack Hoganen, aki egy öröklött betegség következtében csak korlátozottan látott.
A Spark Therapeutics szeret úgy hivatkozni a Luxturnára, mint az első "valódi génterápiás eljárás", ami annyiban megfelel a valóságnak, hogy ez az első olyan eljárás, valóban segített a látásban a hibás gént közvetlenül a beteg szervezetében módosítják.
A Luxturna olyan örökletes betegségekkel szemben hatásos, mint a Leber-féle vakság vagy a retinis pigmentosa - utóbbit az RPE65 gén mutálódása okozza. Ez a gén felelős annak az enzimnek a termeléséért, ami segít a szemnek feldolgozni a fényt, a hibás működése következtében így részleges vagy teljes vakság is kialakulhat.
A kezelés során az orvosok egy jól működő RPE65 gént juttatnak a retinasejtekbe, így a beteg elméletben visszanyeri a látását.
Elméletben, hiszen a beavatkozást még csak most végezték el, vagyis egyelőre nem derült ki, hogy Jacken valóban segített-e a beavatkozás.
A Spark Therapeutics mindenesetre eléggé magabiztos, ugyanis azt ígérték, hogy ha a Luxturna nem használ, a kezelés teljes összegét visszafizetik a betegnek.
Ez mondjuk egy elég jó döntés, ugyanis az újfajta beavatkozás egyelőre borzalmasan drága, szemenként ezer dollárba, vagyis közel millió forintba kerül.
